렉싱턴, 매사추세츠--(뉴스와이어)--면역항암 혁신의 선도 기업인 아제너스(Agenus Inc.), 나스닥 AGEN)는 프랑스 국립의약품안전청(ANSM)이 프랑스 동정적 사용(Accès compassionnel, 이하 AAC) 체계에 따라 보텐실리맙(Botensilimab, 이하 BOT)+발스틸리맙(Balstilimab, 이하 BAL) 병용요법에 대한 업데이트된 국가 치료 프로토콜을 승인했다고 밝혔다.

업데이트된 프로토콜은 활동성 간 전이가 없는 현미부수체 안정형(MSS) 전이성 대장암(mCRC) 환자에게 기존에 부여된 BOT+BAL 프랑스 AAC 허가 대상을 특정 난소암 및 연조직 육종 환자로 확대하는 내용을 담고 있다. 이들 암종은 표준 치료 옵션이 소진된 후에도 의료적 미충족 수요가 높은 질환이다.

개정된 프로토콜은 자격 기준을 완화해 더 많은 진행성 고형 종양 환자가 보험급여가 적용되는 동정적 사용 조건 하에 BOT+BAL을 조기에 사용할 수 있도록 마련됐으며, 참여 병원에서의 모니터링 및 치료 절차도 강화했다.

BOT+BAL은 화학요법 및 방사선 치료가 필요 없는 면역치료 병용요법으로, 임상 연구에서 평가 중이며 ANSM이 허가한 동정적 사용 환경에서 사용할 수 있다. 지금까지 수행된 연구 결과, 표준 면역항암제 치료법에 제한적인 반응을 보였던 종양 유형을 포함해 이전에 치료를 많이 받은 환자들에게서 항종양 활성이 확인됐다.

프랑스 AAC 경로는 적절한 치료 대안이 없는 중증 또는 생명을 위협하는 질환 환자가 병원 기반으로 치료제에 접근할 수 있도록 한다. AAC에 따른 치료는 환자 적격성, 치료 시행, 유효성 및 안전성 데이터 수집, 추적 관찰 등 사용 조건을 표준화하는 국가 프로토콜에 의해 규율된다.

AAC에 따라 병원에서 치료받는 적격 프랑스 환자의 경우 BOT+BAL은 전액 보험급여 대상이다.

AAC 적격성 확대

업데이트된 국가 프로토콜에 따라 프랑스에서 BOT+BAL에 대한 보험급여 AAC 사용은 다음 조건을 충족하는 적격 성인 환자에게 허가된다.

· 표준 치료 후 진행된 활동성 간 전이가 없는 MSS 전이성 대장암

· 승인된 치료 옵션이 소진된 후의 백금 불응성 또는 백금 저항성 상피성 난소암, 난관암 또는 원발성 복막암

· 표준 치료법 실패 후의 진행성 또는 전이성 연조직 육종(다양한 고등급 조직학적 유형 포함)

이번 업데이트의 의의

프랑스는 대장암, 난소암, 육종 전반에 걸쳐 전액 급여가 지원되는 AAC 접근성을 확대함으로써, 단일 국가 표준 프로토콜 하에서 단일 시험용 면역치료 병용요법에 대한 다중 종양 조기 접근 체계를 구현했다. 이는 국가 차원의 조기 접근 승인으로는 보기 드문 사례로, 추가적인 임상 및 실제 임상 근거(RWE)가 개발되는 동안 ANSM의 감독과 체계적인 환자 추적 관찰을 유지하면서 시험용 치료에 대한 일관된 병원 접근을 가능하게 한다.

BOT+BAL은 시험용 약물로 프랑스 또는 기타 지역에서 상업적 판매가 승인되지 않았다.

아제너스 소개

아제너스(Agenus)는 포괄적인 면역제 파이프라인을 갖추고 암 치료제를 개발하는 선도적인 면역종양학 회사이다. 1994년 설립된 아제너스는 항체 치료, 적응성 세포요법(민크 테라퓨틱스(MiNK Therapeutics)와 협력), 보조항암요법 등 광범위한 레퍼토리를 사용한 복합적인 접근법을 통해 암 면역치료의 혜택을 받는 환자 집단을 확대하는 것을 사명으로 한다. 아제너스는 상업용 및 임상용 cGMP 제조 시설, 연구 및 발견, 그리고 글로벌 임상 운영 분야에서 강력한 엔드 투 엔드 개발 역량을 보유하고 있다. 아제너스는 매사추세츠주 렉싱턴에 본사를 두고 있다. 자세한 정보는 www.agenusbio.com 또는 소셜미디어(@agenus_bio)에서 확인할 수 있다. 투자자에게 중요할 수 있는 정보는 웹사이트와 소셜 미디어 채널에 정기적으로 게시된다.

아제너스는 임상 시험 및 규제 기관이 허가한 조기 접근 메커니즘을 통해 시험용 의약품에 대한 책임 있는 환자 접근에 전념하고 있다. 프랑스에서 BOT+BAL은 국가적으로 검증된 프로토콜에 따라 ANSM이 승인한 AAC 프레임워크를 통해서만 이용 가능하며, 병원에서 치료받는 적격 환자에게는 전액 정부 보험급여가 적용된다.

글로벌 접근 경로(Global Access Pathways) 소개

시판 허가가 승인될 때까지 BOT+BAL은 불응성 MSS 대장암 환자를 대상으로 한 임상 3상 배트맨(BATTMAN) 임상시험을 포함한 임상 시험과 각 국가의 규제 체계에서 허용되고 이용 가능한 승인된 조기 접근 메커니즘을 통해서만 접근할 수 있다.

AAC에 따라 사전 정의된 기준을 충족하고 병원에서 치료받는 적격 프랑스 환자의 경우 BOT+BAL은 프랑스 국민건강보험(Assurance Maladie)에서 전액 급여를 지원한다. 급여는 1회 투여 기준이 아니라 국가 AAC 프로토콜에 따른 환자의 전체 치료 과정을 포괄하는 환자당 단일 선불 과정 기반 급여로 구성된다. 환자가 승인을 받고 프로토콜에 따라 치료가 시작되면 전체 치료 과정과 모든 후속 투여는 추가 제품 비용 없이 제공된다. AAC 요건에 따라 BOT+BAL에 적용되는 최대 보상액은 관련 프랑스 당국에 신고된다.

프랑스 이외의 지역에서는 유료 지정 환자 프로그램(named-patient programs)을 통해 일부 국가에서 접근이 가능할 수 있으며, 현지 규정 및 개별 보험 적용 결정에 따라 자비 부담 및/또는 특별 보험 계약이 수반될 수 있다.

보텐실리맙(BOT) 소개

보텐실리맙(Botensilimab)은 선천성 면역과 적응성 면역 항암 반응을 모두 증진하도록 설계된 인간 Fc 강화 다기능성 항-CTLA-4 항체이다. 이 혁신적인 설계는 고유의 작용 기전을 활용하여, 일반적으로 표준 치료법에 잘 반응하지 않거나 기존 PD-1/CTLA-4 치료제 및 임상시험용 치료제에 불응성인 ‘냉종양(cold tumor)’까지 면역항암제의 치료 효과를 확장한다. 보텐실리맙은 T세포 활성화, 종양 내 조절 T세포 억제, 골수세포 활성화, 장기 면역 기억 반응 유도를 통해 광범위한 암종에서 면역 반응을 강화한다.

약 1200명의 환자가 1상 및 2상 임상시험에서 보텐실리맙 및/또는 발스틸리맙으로 치료받았다. 프랑스에서 보텐실리맙은 위에 기술된 국가 프로토콜에 따라 BOT+BAL로 사용될 때 ANSM이 허가한 AAC 체계를 통해서만 접근 가능하다.

발스틸리맙(BAL) 소개

발스틸리맙(Balstilimab)은 새로운 완전 인간 단일 클론 면역글로불린 G4(IgG4) 항체로, PD-1이 리간드인 PD-L1, PD-L2와 상호작용하는 것을 차단하도록 설계되었다. 현재까지 900명 이상의 환자를 대상으로 평가되었으며, 여러 암종에서 임상적 효과와 양호한 내약성 프로파일을 입증했다. 프랑스에서 발스틸리맙은 위에 기술된 국가 프로토콜에 따라 BOT+BAL로 사용될 때 ANSM이 허가한 AAC 체계를 통해서만 접근 가능하다.

미래예측진술

본 보도자료는 연방 증권법의 세이프 하버 조항에 따라 작성된 미래예측진술을 포함하고 있으며, 여기에는 보텐실리맙 및 발스틸리맙, 조기 접근 경로, 임상 개발 계획(배트맨(BATTMAN) 포함), 예상 규제 및 임상 일정에 관한 진술, 그리고 ‘~할 수 있다’, ‘믿다’, ‘기대하다’, ‘예상하다’, ‘희망하다’, ‘의도하다’, ‘계획하다’, ‘예측하다’, ‘추정하다’, ‘~할 것이다’ 및 이와 유사한 표현이 포함된 기타 진술이 포함된다. 이러한 미래예측진술은 실제 결과가 중대하게 달라지게 만들 수 있는 위험과 불확실성의 영향을 받는다. 이러한 위험과 불확실성에는 특히 증권거래위원회에 제출된 양식 10-K의 2024년 연례 보고서 및 양식 10-Q의 후속 분기 보고서의 위험 요소 섹션에 설명된 요소가 포함된다. 아제너스는 투자자들에게 본 보도자료에 포함된 미래예측진술에 지나치게 의존하지 말 것을 경고한다. 이러한 진술은 본 보도자료가 발표된 날짜 당시의 진술만을 나타내며, 아제너스는 법률에 의해 요구되는 경우를 제외하고는 진술을 업데이트하거나 개정할 의무를 지지 않는다. 모든 미래예측진술은 이 경고 진술에 의해 명시적으로 제한된다.

이 보도자료는 해당 기업에서 원하는 언어로 작성한 원문을 한국어로 번역한 것이다. 그러므로 번역문의 정확한 사실 확인을 위해서는 원문 대조 절차를 거쳐야 한다. 처음 작성된 원문만이 공식적인 효력을 갖는 발표로 인정되며 모든 법적 책임은 원문에 한해 유효하다.