헌터라제 ICV는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 ‘뇌혈관 장벽(BBB, Blood Brain Barrier)’을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(Cerebral Parenchyma)’에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다. GC녹십자가 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.
이번 승인에서 헌터라제 ICV는 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 ‘상당한 혜택(Significant Benefit)’을 줄 수 있음을 인정받았다. 일본에서 진행된 임상에서 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 핵심 원인 물질인 ‘헤파란황산(Heparan Sulfate)’을 70% 이상 감소시킴과 동시에 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보인 바 있다.
GC녹십자는 이와 더불어 헌터라제 ICV가 유럽 희귀의약품 승인을 위한 기준인 ‘유병률(1만 명당 5명 이하)’과 ‘의학적 타당성(Medical Plausibility)’ 등 모든 기준을 충족했다고 설명했다.
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 지정을 통해 헌터라제 ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한 번 증명한 셈”이라며 “전 세계 헌터증후군 환자의 삶의 의미 있는 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.
한편 헌터증후군은 ‘IDS (Iduronate-2-sulfatase)’ 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 약 70%의 환자가 중추신경 손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.