렉싱턴, 매사추세츠--(뉴스와이어)--면역 종양학 분야의 선도 기업 아제너스(Agenus Inc., 나스닥: AGEN)는 자사의 임상시험용 병용요법인 보텐실리맙과 발스틸리맙(BOT/BAL)을 프랑스의 동정적 사용(Accès compassionnel, AAC) 제도에 따라 불응성 마이크로새틀라이트 안정형(MSS) 전이성 대장암(mCRC) 환자에게 제공할 수 있게 되었다고 오늘 발표했다. 프랑스 국립의약품건강제품안전청(ANSM)의 보텐실리맙 및 발스틸리맙 목록이 공개되었으며, 여기에는 MSS 및 비활성 간 전이 환자를 포함한 자격 요건과 투여량에 대한 자세한 내용이 포함되어 있다. BOT/BAL은 아직 임상시험 단계에 있으며 프랑스 또는 다른 국가에서 상업적으로 승인되지 않았다.

AAC 급여 적용 방식

ANSM이 AAC를 승인하면, 해당 의약품의 병원 내 사용은 프랑스 국민건강보험(Assurance Maladie)에서 100% 보장된다. 병원은 프랑스에서 ‘en sus du GHS’로 지칭되는 DRG(진단명 기준 환자군) 수가와는 별도로, 청구된 구매 가격(TTC)을 기준으로 약가를 보상받는다. AAC 기간 동안 제약사는 의약품을 무료로 제공하거나, 회사가 임시로 설정한 가격인 ‘보상금(indemnity)’을 청구할 수 있다. AAC의 경우, 최초 승인 후 최대 보상금을 프랑스 정부 부처에 신고해야 하며 아제너스는 이 규정에 따라 BOT/BAL에 대한 최대 보상금을 신고했다. 해당되는 경우 사후 환급(rebate) 제도가 적용된다.

아제너스 회장 겸 최고경영자 가로 아르멘(Garo Armen) 박사는 “이는 환자와 의사 모두에게 획기적인 일”이라며 “MSS 전이성 대장암은 현재 승인된 면역항암제에 내성을 보이며, 표준 치료 요법 이후 환자들이 선택할 수 있는 옵션이 거의 없다. 환자, 가족, 의료계를 대신하여 리더십을 보여준 ANSM, 국민건강보험, 보건부에 감사드린다. 지체 없이 프랑스 내 의료기관들을 지원하여 BOT/BAL을 안정적으로 공급하고, 양질의 실제 임상 근거를 확보하겠다”고 밝혔다.

이번 승인의 중요성

동료 심사를 거친 학회 데이터에 따르면, BOT/BAL은 치료 옵션이 제한적인 불응성 MSS 전이성 대장암 환자군, 특히 비활성 간 전이 환자에서 지속적인 항암 효과를 보였다. 최근 업데이트된 확장 코호트 연구에서는 전체 생존기간 중앙값(mOS) 약 21개월, 2년 생존율 약 42%, 객관적 반응률(ORR) 약 20%가 보고되었다.

해외 환자의 이용

유럽연합(EU) 및 유럽경제지역(EEA) 환자는 EU 지침(2011/24/EU)에 따라 프랑스에서 사전 승인을 받아 치료를 받을 수 있다. 이 경우 비용은 환자 모국의 보험 제도에서 자국의 수가 기준에 따라 보장한다. EU 외부 국가인 튀르키예 등은 사례별로 해외 치료 프로그램을 운영하고 있다. 프랑스 거주자에 대한 급여가 비거주자에게 자동으로 확대 적용되는 것은 아니므로, 환자는 자국의 담당 기관이나 보험사에 문의해야 한다.

프랑스의 동정적 사용(AAC) 제도 소개

AAC는 적절한 치료 대안이 없는 중증 또는 희귀 질환 환자를 위해 ANSM이 관리하는 시판 허가 전 공급 제도이다. 이는 정식 품목 허가나 상업적 약가 책정과 구별된다. 일단 승인되면 병원 내 사용 시 100% 보험이 자동 적용되며, 재원은 ‘en sus du GHS’ 방식으로 조달되고 구매가(TTC) 기준으로 보상된다.

BOT/BAL 임상 3상 프로그램 소개

아제너스는 2025년 4분기에 글로벌 3상 BATTMAN 임상시험(NCT07152821)을 개시하여 불응성 MSS 전이성 대장암에서의 효능을 확증하고 더 폭넓은 공급을 뒷받침할 예정이다.

아제너스 소개

아제너스는 포괄적인 면역제 파이프라인을 갖추고 암 치료제를 개발하는 선도적인 면역종양학 회사이다. 이 회사는 항체 치료, 적응성 세포요법(민크 테라퓨틱스(MiNK Therapeutics)와 협력), 보조항암요법(사포니큐엑스(SaponiQx)와 협력) 등 광범위한 레퍼토리를 사용한 복합적인 접근법을 통해 암 면역요법의 혜택을 받는 환자 집단을 확대한다는 사명으로 1994년에 설립되었다. 아제너스는 상업용 및 임상용 cGMP 제조 시설, 연구 및 발견, 그리고 글로벌 임상 운영 분야에서 강력한 엔드 투 엔드 개발 역량을 보유하고 있다. 아제너스는 매사추세츠주 렉싱턴에 본사를 두고 있다. 웹사이트: www.agenusbio.com, 팔로우: @agenus_bio. 투자자에게 중요할 수 있는 정보는 당사 웹사이트와 소셜 미디어 채널에 정기적으로 게시된다.

보텐실리맙(BOT) 소개

보텐실리맙(Botensilimab)은 선천성 면역과 적응성 면역 항암 반응을 모두 증진하도록 설계된 인간 Fc 강화 다기능성 항-CTLA-4 항체이다. 이 혁신적인 설계는 고유의 작용 기전을 활용하여, 일반적으로 표준 치료법에 잘 반응하지 않거나 기존 PD-1/CTLA-4 치료제 및 임상시험용 치료제에 불응성인 ‘냉종양(cold tumor)’까지 면역항암제의 치료 효과를 확장한다. 보텐실리맙은 T세포 활성화, 종양 내 조절 T세포 억제, 골수세포 활성화, 장기 면역 기억 반응 유도를 통해 광범위한 암종에서 면역 반응을 강화한다.

약 1200명의 환자가 1상 및 2상 임상 시험에서 보텐실리맙 및/또는 발스틸리맙으로 치료를 받았다. 보텐실리맙은 단독투여 또는 아제너스의 연구용 PD-1 항체인 발스틸리맙 병행투여 시 9가지 전이성 후기 암에서 임상적 반응을 보였다. 보텐실리맙 시험에 대한 자세한 내용은 www.clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있다.

발스틸리맙(BAL) 소개

발스틸리맙(Balstilimab)은 새로운 완전 인간 단일 클론 면역글로불린 G4(IgG4) 항체로, PD-1이 리간드인 PD-L1, PD-L2와 상호작용하는 것을 차단하도록 설계되었다. 현재까지 900명 이상의 환자를 대상으로 평가되었으며, 여러 암종에서 임상적 효과와 양호한 내약성 프로파일을 입증했다.

미래예측진술

본 보도자료는 연방 증권법의 세이프 하버 조항에 따라 작성된 미래예측진술을 포함하고 있으며, 여기에는 보텐실리맙 및 발스틸리맙 프로그램, 예상 규제 일정 및 제출 서류와 관련된 진술이 포함되며, ‘할 수 있다’, ‘믿는다’, ‘기대한다’, ‘예상한다’, ‘희망한다’, ‘의도한다’, ‘계획한다’, ‘예측한다’, ‘추정한다’, ‘할 것이다’, ‘확립한다’, ‘잠재적’, ‘우월성’, ‘동급 최고’ 및 이와 유사한 표현이 포함된 기타 진술은 미래예측진술을 식별하기 위한 것이다. 이러한 미래예측진술은 실제 결과가 실질적으로 달라질 수 있는 위험과 불확실성의 영향을 받는다. 이러한 위험과 불확실성에는 특히 증권거래위원회에 제출된 양식 10-K의 2024년 연례 보고서 및 양식 10-Q의 후속 분기 보고서의 위험 요소 섹션에 설명된 요소가 포함된다. 아제너스는 투자자들에게 본 보도자료에 포함된 미래예측진술에 지나치게 의존하지 말 것을 경고한다. 이러한 진술은 본 보도자료가 발표된 날짜 당시의 진술만을 나타내며, 아제너스는 법률에 의해 요구되는 경우를 제외하고는 진술을 업데이트하거나 개정할 의무를 지지 않는다. 모든 미래예측진술은 이 경고 진술에 의해 명시적으로 제한된다.

이 보도자료는 해당 기업에서 원하는 언어로 작성한 원문을 한국어로 번역한 것이다. 그러므로 번역문의 정확한 사실 확인을 위해서는 원문 대조 절차를 거쳐야 한다. 처음 작성된 원문만이 공식적인 효력을 갖는 발표로 인정되며 모든 법적 책임은 원문에 한해 유효하다.